תרופה לתסמונת אלג'יל בילדים

צילום אילוסטרציה: וי2אוסק, אנספלאש
צילום אילוסטרציה: וי2אוסק, אנספלאש

מינהל המזון והתרופות האמריקני אישר את התרופה ליבמרלי, כתרופה ראשונה ויחידה לטיפול בילדים מעל גיל שנה, הסובלים מתסמונת אלג'יל. אלג'יל הינה מחלת כבד מולדת, גנטית, ומסכנת חיים עם שיעור תמותה של 10%. פרופ' אייל שטייר, מנהל יחידת כבד ילדים, בבית החולים שערי צדק: "התרופה שאושרה מהווה אבן דרך בטיפול במחלה קשה זו"

מינהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) אישר לשימוש את התרופה ליבמרלי כתרופה ראשונה ויחידה המאושרת לטיפול בגרד כולסטטי, לילדים מעל גיל שנה, הסובלים מתסמונת אלג'יל. אלג'יל הינה מחלת כבד מולדת, גנטית, נדירה ומסכנת חיים (שיעור תמותה- 10%), אשר מסתמנת כבר בילדות וגורמת לפגיעה באיברים רבים (כבד, לב, כליות, שלד). כיום אין לתסמונת טיפולים מאושרים.

תופעת הגרד הקיצוני, המתפתח כתוצאה מהמחלה, הוא אחד מהסימנים הבולטים של המחלה. הגרד שנובע כתוצאה מהתסמונת הוא אחד החמורים ביותר מבין מחלות הכבד הכרוניות, ומופיע לרוב בילדים לפני גיל שלוש. גרד חמור הינו אינדיקציה להשתלת כבד, שזה עד כה, הטיפול הקיים (ועבור הסימפטום בלבד – ולא למחלה עצמה).

אישור התרופה ב-FDA מבוסס על מחקרים שערכו 5 שנים שכללו 86 חולים עם התסמונת, הנתונים הוכיחו הפחתה מובהקת סטטיסטית של גירוד. לדברי פרופ' אייל שטייר, מנהל יחידת כבד ילדים בבית החולים שערי צדק: "הגרד הקשה בילדים עם תסמונת אלגיל פוגע קשות בשינה, גורם לפצעים בעור ופוגע באיכות החיים של הילד ומשפחתו. התרופה שאושרה מהווה אבן דרך בטיפול במחלה שכן עד עתה התשובה לילדים שסבלו מגרד קשה שלא הגיב לטיפולים אחרים הגיעו להשתלת כבד. יתרה מזו, נראה שהתרופה גם תשפר מדדים אחרים כמו גדילה ובריאות הכבד וכן תהווה מענה למחלות כבד כרוניות נוספות".

התרופה ליבמרלי הוגשה השנה לסל התרופות הישראלי לילדים הסובלים מתסמונת אלג'יל מעל גיל שנה.