בריינסטורם ואיכילוב יפתחו תרופה ל-ALS

המכון לתרפיה תאית מתקדמת בבית החולים בתל אביב, והחברה הישראלית שפיתחה את התקווה הגדולה בעולם למחלת ניוון השרירים חשוכת המרפא, חתמו על הסכם אסטרטגי לשיתוף פעולה רפואי ומחקרי

פרופ' רוני גמזו, מנהל איכילוב ופרופ' יעקב פרנקל, יו"ר חברת בריינסטורם, חתמו ביום חמישי 14 במאי 2020 על הסכם שיתוף פעולה לייצורNurOwn – התקווה הגדולה ביותר בעולם לחולי ALS במסגרת המכון לתרפיה תאית באיכילוב.

ALS היא מחלת ניוון שרירים חשוכת מרפא, במהלכה חווים החולים ירידה הדרגתית בתפקוד השרירים, כאשר נוירונים מוטוריים של תאי העצב השולטים על תנועת השרירים מתים. תרפיה תאית באמצעות תאי גזע, היא פתרון טיפולי פורץ דרך למאבק ב- ALS, ובמחלות ניווניות קשות נוספות.

בריינסטורם היא חברת ביוטכנולוגיה, המפתחת תרופות על בסיס תאי גזע למחלות ניווניות של מערכת העצבים המרכזית, ובראשן מחלת ה-ALS. החברה מפתחת את שיטת NurOwn, המבוססת על לקיחת תאי גזע ממח העצם של החולה, בידוד תאי הגזע הבוגרים מתוכו, והפיכתם לתאי תמיכה לתאיי עצב אשר יודעים להפריש "גורמי גידול עצביים". את התאים המטופלים בודקים לפני שמשתילים אותם חזרה בגופו של החולה, כאשר תאי עצב אלה תומכים בתאי העצב הפגועים, ומסייעים לתפקודם ואף משתפר תפקוד השרירים.

תאי גזע הם תאים, שאינם ממויינים לסוג רקמה מסוים, ויש להם יכולת להתפתח ולהפוך לכל סוג של תא, בתהליך התמיינות. הם שונים מתאים בוגרים אחרים ברקמות הגוף, כמו תאי שריר או לב למשל, שתפקודם כבר נקבע. תאי גזע קיימים הן בשלב העוברי והן אצל בוגרים. היכולת לשמר את מבנה הרקמה ושלמותה מפני בלאי טבעי, או מפני פגיעה בעקבות טראומה, נובעת מהימצאותם של תאי הגזע.

שימוש בתאי גזע לריפוי מחלות, אינו רעיון חדש. זהו הטיפול העומד בבסיס השתלת מוח עצם, לטיפול בסוגים מסוימים של סרטן דם. בניגוד להשתלת מוח העצם, הנעשה מתורם, שיטת NurOwn של בריינסטורם, עושה כאמור שימוש בתאי הגזע של החולה עצמו. כיוון שהתאים לא התמיינו עדיין, יש לתאי הגזע פוטנציאל עצום לריפוי מחלות, לתיקון רקמות פגועות ואולי אפילו ליצירת איברים להשתלה.

עד לא מזמן הרעיון היה בגדר פוטנציאל בלבד. לפני מספר שנים הצליחו החוקרים של בריינסטורם, להראות לראשונה כי הטיפול הצליח לא רק לבלום את התקדמות המחלה, אלא אף לגרום לשיפור במצבם של שרירים מסוימים אצל החולים. מוצר תאי ייחודי, זה שמפתחת החברה, הוא ראשון מסוגו בעולם אשר מבוסס על התמיינות תאי גזע.

המכון לתרפיה תאית מתקדמת נפתח בבית החולים איכילוב בסוף השנה שעברה בהשקעה של למעלה מ-6 מיליון שקלים והוא הגדול במערכת הרפואה הציבורית בישראל. הוא כולל 4 חדרי מעבדה שנבנו בסטנדרטים בין לאומים, המציבים את המתקן החדש בשורה אחת עם התשתיות המתקדמות ביותר בתחום בעולם.

הכוונה בשיתוף הפעולה החדש בין איכילוב, לבין בריינסטורם, היא להכפיל את כושר הייצור של NurOwn בישראל, באופן שיאפשר אספקת מוצרים לאיחוד האירופי וכן לישראל. כמו כן, צפויה להתבצע בחדרים עבודת מחקר ופיתוח של מוצרים נוספים מבוססי תרפיה תאית, עבודה שמחייבת סביבה מבוקרת ברמה מאוד גבוהה של GMP (תנאי ייצור נאותים).

פרופ' יעקב פרנקל: ״בריינסטורם נמצאת בנקודת התפנית החשובה שלה אי פעם, כאשר אנחנו במרחק של כחצי שנה בלבד מפרסום תוצאות המחקר החשוב ביותר שלנו, ואני כמובן מדבר על התוצאות של ניסוי הפאזה שלישית בחולי ALS . כמו כל חברה רצינית, ודאי כזו שמאמינה בדרכה ובמוצר שלה, אנחנו כבר נערכים לתוצאות חיוביות בניסוי ולמעבר מייצור בהיקף מוגבל לטובת ניסויים, לייצור בהיקף מסחרי לטובת כלל החולים. אנחנו רואים במתקן באיכילוב הזדמנות נפלאה להכפלת כושר היצור שלנו, דבר שיאפשר לנו לספק ביקושים במדינות אירופה וכמובן גם בישראל״.

פרופ' רוני גמזו: "מדובר בפתרונות טיפוליים חדשניים לחולים הלוקים במחלות קשות ולעיתים קרובות חשוכות מרפא עד כה".