תרופה חדשה לטרשת נפוצה

דר-רוני-מילוא
דר-רוני-מילוא
ד”ר רוני מילוא צילום: שמוליק שליש

ה-FDA האמריקני אישר לשימוש את התרופה “זפוסיה”, טבליות לבליעה מדי יום, לטיפול בשלושה סוגי המחלה: טרשת נפוצה מסוג תסמונת קלינית מבודדת; טרשת נפוצה התקפית הפוגתית; וטרשת נפוצה פרוגרסיבית משנית. בניסויים טופלו 2,600 חולים למשך שנה עד שנתיים. הטיפול בזפוסיה הראה הפחתה משמעותית בכמות ההתקפים, וכמות הנגעים במוח, ושיפור קוגנטיבי של החולים. התרופה תתווסף לסל התרופות בישראל בשנת 2021

בשורה לחולי הטרשת הנפוצה. מינהל המזון והתרופות האמריקאי הודיע כי הוא מאשר את התרופה זפוסיה, של חברת בריסטול מאיירס סקוויב, לטיפול בטרשת נפוצה התקפית בחולים בוגרים. חולי טרשת נפוצה התקפית מהווים 85% מכלל החולים בטרשת נפוצה. בימים אלה זפוסיה נמצאת בתהליכי רישום בישראל ותוגש לסל התרופות לשנת 2021.

האישור מתבסס על נתונים משני מחקרים קליניים גדולים, המשווים את היעילות והבטיחות של שני מינונים של זפוסיה, מינון של 0.5 מ”ג ו-1.0 מ”ג, כטיפול יומי לעומת הזרקה פעם בשבוע של אבונקס. זפוסיה ניתן בטבליות לבליעה פעם ביום, ומותווה בארה”ב לטיפול בשלוש הצורות של טרשת נפוצה התקפית: טרשת נפוצה מסוג תסמונת קלינית מבודדת; טרשת נפוצה התקפית הפוגתית; וטרשת נפוצה פרוגרסיבית משנית. הטיפול האוראלי עם זפוסיה מתמקד בהפחתת המאפיינים של המחלה, בהישנות ההתקפים ובהפחתת נגעים במוח.

החומר הפעיל בזפוסיה, אוזנימוד, הינו מווסת של הקולטן ספינגוזין 1. זהו פוספט, הנקשר בזיקה גבוהה לקולטנים מסוג 1 ו-5, וחוסם את יכולתם של הלימפוציטים, תאי מערכת החיסון המעורבים בפעילות המחלה, לצאת מבלוטת הלימפה. מדובר בטיפול היחיד מסוג מווסת, של הקולטן אס.1.פי. טיפול זה מאפשר התחלת טיפול ללא צורך בבדיקה גנטית מקדימה וללא מעקב בעת נטילת המנה הראשונה.

ד”ר רוני מילוא, מנהל המחלקה הנוירולוגית בבית החולים ברזילי באשקלון, מומחה לטרשת נפוצה: ״טיפול יעיל ומותאם אישית הינו בעל חשיבות רבה לאנשים עם צורות התקפיות של טרשת נפוצה. עם אישורה של זפוסיה, נוספה לארסנל הטיפולי בטרשת נפוצה תרופה אוראלית יעילה, בטוחה וסבילה אשר תרחיב את אפשרויות הטיפול ותסייע במזעור הנזק במחלה נוירולוגית קשה זו״.

במסגרת הניסויים טופלו 2,600 חולים למשך שנה עד שנתיים. הטיפול בזפוסיה הראה הפחתה משמעותית בכמות ההתקפים השנתית, בכמות הנגעים במוח, כמו גם בשיפור קוגנטיבי של החולים. לפני תחילת הטיפול בזפוסיה, ייבחנו תוצאות ספירת דם מלאה, ותפקודי כבד מהחצי השנה האחרונה, ובדיקת אק”ג. זפוסיה אינה מיועדת לחולים, אשר חוו בעיות לבביות בחצי שנה האחרונה. תופעות הלוואי השכיחות ביותר כוללות: זיהום בדרכי הנשימה העליונות, עליה ברמות אנזימי כבד, יתר לחץ דם, דלקת בדרכי השתן, תת לחץ דם תנוחתי וכאבי גב. התרופה נחקרת גם עבור התוויות חיסוניות דלקתיות נוספות, ובהן קוליטיס וקרוהן.

כידוע, טרשת נפוצה (אמ.אס) היא מחלה דלקתית כרונית, הפוגעת במערכת העצבים המרכזית (מוח השדרה וחוט השדרה). מדובר למעשה בשיבוש בפעילותה התקינה של המערכת החיסונית, אשר במקום להגן על הגוף מפני זיהומים שונים, היא תוקפת חלבון המכונה מיאלין. המיאלין עוטף את השלוחות של תאי העצב וממלא תפקיד חשוב מאוד בהעברת המסרים בין תאי עצב שונים, והוא חיוני לתפקודה התקין של מערכת העצבים המרכזית. המחלה פוגעת בדרך כלל בבני עשרים עד ארבעים, והיא שכיחה פי שניים בקרב נשים, בהשוואה לגברים. בישראל יש כששת אלפים חולי טרשת נפוצה, ובעולם כולו נאמד מספרם בכשלושה מיליון.