טיפול גדול

בית החולים איכילוב: טיפול תרופתי, ראשון מסוגו בעולם, להאצת קצב גדילה של ילדים גמדים

שחר ויטוס בן ה-11, בעל התסמונת השכיחה ביותר של גמדות (אכונדרופלזיה), הוא הילד הראשון בישראל שהתחיל לקבל, לפני כעשרה חודשים, את התרופה החדשנית להאמצ גדילה של ילדים גמדים – בשם VOSORITIDE  – ואכן, בחמשת החודשים הראשונים של הטיפול, קצב גדילה השנתי אצל שחר עלה ב- 50%, מ- 3.3 ס"מ לשנה ל-5 ס"מ לשנה. במהלך אותה שנה נאלץ שחר לעבור ניתוח אורתופדי לתיקון ציר רגליים, אשר שינה במעט את האורך רגליים, ולכן לא ניתן לחשב את קצב הגדילה בארבעת החודשים האחרונים.

ילד נוסף, שהחל לקבל בבית החולים איכילוב בתל אביב את הטיפול בתרופת  VOSORITIDE לפני כשבעה חודשים, הצליח להאיץ קצב גדילה שנתי מ- 2.7 ס"מ לשנה ל- 5.7 ס"מ לשנה. מדובר בהישג מרשים של הטיפול עם עליה של יותר מאשר 100% בקצב הגדילה השנתי.

התסמונת אצל שחר אובחנה כשהיה רק תינוק בן שלושה חודשים. אורטל, אימו: ״למרות שכל בדיקות ההיריון היו תקינות, כשהתבשרנו שהתינוק היפה שלנו לוקה בתסמונת, מיד היה לנו ברור שנעשה הכול על מנת ששחר יוכל לגדול לתוך מקום בו יוכל להרגיש שווה בן שווים". שחר אף סבל מכיפוף ברגליו, ונאלץ לעבור ניתוח מורכב ליישור רגליו, וסבל מגמישות יתר במפרקי הגוף, תופעות שאופייניות לסובלים מתסמונת זו.

בשנים האחרונות מטופל שחר אצל ד"ר ליאוניד צייטלין, מומחה למחלות עצם ומנהל המרכז לאכונדרופלזיה, שמוביל את הטיפול החדשני ופורץ הדרך בבית חולים לילדים "דנה –דואק" מתחם איכילוב. ״מדובר בפעם הראשונה שמוצעת לחולים תרופה לטיפול בגמדות. בארה"ב תרופה זו נחלה הצלחה וישנן עדויות רבות של ילדים שהצליחו לגבוה בזכותה".

לאחרונה התקבל אישור של FDF ושל EMA לטיפול התרופתי החדשני  VOSORITIDE לשיפור גדילה של ילדים עם אכונדרופלזיה. הטיפול בתרופה ממומן בשלב זה על ידי חברות הביטוח. בימים אלו התרופה נמצאת בתהליך הגשה לסל הבריאות בישראל בהתוויה של אכונדרופלזיה בילדים. התרופה מאושרת לשימוש החל מגיל שנתיים ועד גיל סגירת לוחיות הגדילה (17 שנים בבנים ו-15 שנים בבנות). התרופה ניתנת בהזרקה תת עורית יומיומית על ידי הורים בבית. לפי המחקרים, קצב גדילה מואץ נשמר לאורך כל תקופת הטיפול.

״עד כה, שני ילדים עם אכונדרופלזיה החלו טיפול חדשני באיכילוב. אנחנו, כמו חוקרים אחרים בעולם, מאמינים שאם התרופה תינתן מספיק מוקדם בחיים, תהיה לזה השפעה חיובית גם על ביטויים אחרים של התסמונת, כגון מניעת הצרות עמוד השדרה והפחתת חסימת דרכי נשימה עליונות. זו תקווה גדולה עבור מטופלינו" מסכם ד״ר צייטלין.