בשורה לחולי לוקמיה מיאלואידית חריפה

ד
ד"ר ישי עופרן צילום: יח"צ

ישראל היא המדינה השנייה בעולם, לאשר טיפול חדשני לחולי לוקמיה קשים, שאינם מתאימים לטיפול כימותרפי ולא יכולים לעמוד בהשתלת מח עצם

טיפול מעורר תקווה לחולי לוקמיה מיאלואידית חריפה קשים, שלא יכולים לעמוד בהשתלת מח עצם, או בכימותרפיה אינטנסיבית: כעת ניתן לטפל בחולים אלה באמצעות טיפול פשוט יחסית, שנותן להם סיכוי ממשי להארכת חיים. מדובר בחולים שסיכויי ההישרדות שלהם נמוכים במיוחד (פחות מ-10 אחוז סיכוי לשרוד את המחלה במשך חמש שנים).

לוקמיה מילואידית חריפה היא הלוקמיה החריפה הנפוצה בעולם, עם כ-160 אלף חולים שחיים עם המחלה. בכנס ה-25 של האיגוד האירופאי להמטולוגיה, שהתקיים לאחרונה, פורסם מחקר המציג תוצאות חשובות באשר לטיפול בחולי סרטן דם אגרסיבי, לוקמיה מיאלואידית חריפה, שאין להם אלטרנטיבה טיפולית אפקטיבית.

המחקר הציג את תוצאות שלב 3 של ניסוי קליני, שהוכיח כי סיכויי השרידות של חולים, שטופלו בטיפול משולב של ונטוקלקס ואזאציטידין, ושלא היו כשירים לטיפול כימותרפי אינטנסיבי, עלו בצורה משמעותית בהשוואה לאלה שקיבלו אזאציטידין ופלסבו. החולים שטופלו במשולב עם ונטוקלקס, הראו ירידה של 34 אחוז בסיכון למוות, וזכו להארכת תוחלת חיים חציונית של 5 חודשים. אף מחקר קודם בשלב 3 לא הצליח להוכיח יתרון בנתוני שרידות בטיפול ממוקד בחולים קשים אלה.

ישראל הייתה בין המדינות הראשונות להעניק טיפול זה לחולים. בצעד יוצא דופן, שהובילו מנהל טכנולוגיות במשרד הבריאות והאגף להערכת טכנולוגיות בסל הבריאות, בתמיכת האיגוד ההמטולוגי והחוג ללוקמיה, אושר הטיפול בישראל והוכנס לסל התרופות כשנה וחצי לפני אירופה – וטרם תוצאות מחקר שלב 3. הטיפול אושר בישראל על סמך נתונים מוקדמים משלב 1b, במסגרת תוכנית פיילוט, המאפשרת לתרופות ספורות רישום מהיר במסלול מקוצר, וזאת לאור הצורך הרפואי האדיר והאמונה שהטיפול יוכיח נתוני יעילות גם בשלבי המחקר המתקדמים, כפי שאכן מתברר כעת.

ונטוקלקס, של חברת הפארמה AbbVie, אושרה במסלול מואץ ב-FDA בנובמבר 2018 לטיפול בחולי לוקמיה מיאלואידית חריפה מבוגרים, או כאלה הסובלים ממחלות רקע המונעות מהם לקבל טיפול כימותרפי אינטנסיבי.

ד”ר ישי עופרן, יו”ר החוג ללוקמיה בישראל, ומנהל יחידת הלוקמיה ברמב”ם: “אני גאה ושמח שמדינת ישראל הייתה המדינה השנייה בעולם, לאשר טיפול מוצלח לחולי לוקמיה, שאינם מתאימים לטיפול כימותרפי ושבעבר לא היה לנו פתרון טיפולי עבורם. מאז שהטיפול בתרופת ונטוקלקס אושר לפני כשנה וחצי, טופלו בישראל מעל מאתיים חולים, וחלק גדול מהם נהנה, בזכות הטיפול, מהארכת חיים ומאיכות חיים טובה יותר”.